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Un nuevo método de terapia génica ha permitido aumentar en un 66 por ciento la producción de una proteína deficiente en pacientes con ataxia de Friedreich, según un estudio que se publica en la edición electrónica de Human Gene Therapy.
Redacción | 30/07/2012 00:00
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El grupo de Jaques Tremblay, de la Universidad de Quebec, en Canadá, se ha dirigido a la familia de proteínas TALE con unas secuencias específicas de ADN. Así, se diseñaron las proteínas para dirigirse al gen que codifica la proteína frataxina, que es deficiente en la ataxia de Friedreich.
Efecto a largo plazo
La capacidad de las células de producir más frataxina puede reducir los síntomas de la enfermedad y proporcionar una estrategia terapéutica a largo plazo para estos pacientes. Según James Wilson, de la Universidad Pensilvania Perelman, en Filadelfia, "se trata de una aproximación muy prometedora para tratar esta enfermedad recesiva producida por una reducción de una proteína".
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©2009. Madrid. Unidad Editorial, Revistas
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